한미약품 개발 '희귀질환 신약' 2종 FDA 임상2상 승인

[서울파이낸스 김현경 기자] 한미약품은 희귀질환 신약후보 물질 글루카곤 아날로그(HM15136)와 GLP-2 아날로그(HM15912)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 2상 시험계획 승인을 받았다고 21일 밝혔다.

한미약품은 글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 치료 신약으로 개발 중이다. 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품의 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용돼 주1회 투여 제형으로 개발되고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000∼5만명 당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다. 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 환자들은 허가 이외의 의약품(오프라벨)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다. 이런 이유로 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 2018년 글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

GLP-2 아날로그 역시 랩스커버리 기술을 활용해 월 1회 투여로도 약효가 지속될 수 있는 단장증후군 치료 신약으로 개발되고 있다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 10만명 당 5명 이하(신생아 10만명당 24명꼴)로 발생한다.

GLP-2 아날로그는 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여준다. 미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 GLP-2 아날로그를 단장증후군 치료 희귀의약품으로, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로 지정했다.