[서울파이낸스 김현경 기자] GC녹십자는 소아 희귀간질환 신약 마라릭시뱃(Maralixibat)의 품목허가를 국내 식품의약품안전처에 신청했다고 2일 밝혔다.
마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환인 알라질 증후군의 치료제다. 이 질환은 현재 간이식이 유일한 치료법이다. GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)에서 마라릭시뱃의 국내 독점 개발과 상용화 권리를 도입했다.
마라릭시뱃은 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신 치료제로 지정받았고, 이후 지난해 9월 알라질 증후군의 담즙 정체성 소양증 치료제로 FDA의 품목허가를 받았다. 미럼은 같은 적응증에 대해 유럽의약품청(EMA)에도 품목허가를 신청한 상태다. 이와 함께 진행성 가족성 간내 담즙 정체증과 담도 폐쇄증 등 기타 적응증(치료 범위)에 대한 미국과 유럽 허가 절차를 밟고 있으며, 임상시험도 수행 중이다.
희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제다. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다. 희귀의약품으로 지정되면 원료의약품등록심사(DMF)와 가교시험이 면제돼 출시 시점을 앞당길 수 있는 이점이 있다.
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