[서울파이낸스 김현경 기자] GC녹십자는 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV에 대해 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받아 신속한 허가심사가 가능해졌다고 2일 밝혔다. GC녹십자에 따르면 EMA는 헌터라제ICV가 유럽에서 기존에 승인된 헌터증후군 치료제와 비교해 환자에 줄 수 있는 혜택이 크다고 판단해 이렇게 결정했다.

GC녹십자는 헌터라제ICV의 유럽 품목허가 신청을 준비 중이다. 헌터라제ICV는 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식의 치료제다. 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌 안에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계에서 처음으로 ICV 투여가 가능한 약물로 개발해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하가 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다. 70%의 환자가 중추신경계 손상 증상을 보인다.

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