[서울파이낸스 김현경 기자] 한미약품은 바이오기업 앱토즈에 기술수출(라이선스 아웃)한 급성 골수성 백혈병 치료 혁신신약(HM43239)이 기존 약제에 반응이 없거나 내성이 생긴 급성 골수성 백혈병 환자에게 투여해 우수한 효과를 보였다고 14일 밝혔다. 앱토즈는 11일부터 14일(현지시각)까지 온·오프라인으로 열린 제63회 미국혈액학회 연례 회의에서 HM43239 임상 결과를 발표했다.
한미약품에 따르면 HM43239는 재발 혹은 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 지속적인 단일 요법으로서 항종양 활성화를 보였다. HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제다. 전임상 연구에서 FLT3 돌연변이뿐 아니라 내성부여 유전자에 항종양 활성화를 보였다. 백혈병 내성과 관련된 것으로 알려진 SYKi도 억제하는 효과를 보였다.
임상 1·2상은 2019년 3월부터 올해 8월까지 이뤄졌다. 항암화학요법을 비롯해 1개 이상 치료를 받은 34명의 재발 혹은 불응성 환자에 하루 한번 20~160mg 정해진 용량의 HM43239를 경구 투여하는 방식이었다. 임상 결과 HM43239는 다수 환자에서 완전관해 반응을 이끌었다. 이 환자들에서 성공적 조혈모세포이식으로 연결되거나 지속적인 반응을 유지하며 임상적으로 의미 있는 유익함을 입증했다.
라파엘 베아 앱토즈 최고 의학 책임자는 "HM43239는 오늘날 항암 분야에서 가장 까다롭고 뷸균일한 질병 중 하나인 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병에서 단일 약제로서 분명한 유전형 불문 임상적 활성을 입증했다"며 "현재까지 관찰된 임상 결과를 토대로 HM43239 단독 요법 및 다른 약제와의 병용 요법 모두에서 급성 골수성 백혈병 관련 여러 유전자형 및 질병 단계를 포괄하는 광범위한 임상 확장이 가능할 것으로 생각된다"고 밝혔다.
