코오롱생명과학 유전자치료제 '인보사케이주'
[서울파이낸스 김현경 기자] 식품의약품안전처는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 '인보사케이주'를 12일 허가했다.
유전자치료제란 유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품이다.
이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 'TGF-β1(상처 치유 등에 작용하는 단백질 일종) 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다.
인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도 무릎 골관절염 환자의 치료이며, 무릎관절강 내 1회 주사한다.
현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.
식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 해당 제품 투여 후 통증과 관절 기능 개선 정도와 연골 구조 개선 효과, 제품 투여 후 발생하는 이상 반응, 제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상 반응 등 자료를 중점적으로 검토했다. 이후 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.
유효성의 경우 중등도 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선 정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선 정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다.
다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 (자기공명영상) MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.
안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전했다. 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.
식약처는 지난 2014년부터 바이오 업체의 개발을 지원하기 위해 '마중물 사업'을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 마중물 사업을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착 상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화할 수 있었다고 밝혔다.
식약처는 앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다.
