[서울파이낸스 김현경 기자] 줄기세포 치료제 개발사 강스템바이오텍이 초격차를 벌려 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주 임상 3상 성공을 이끌겠다는 포부를 밝혔다. 2019년 임상 3상 통계 분석에서 유의성을 확보하지 못했지만 최근 동결 제조 기술을 적용하고, 병용 금지 약물 및 구제 약물에 대한 통제를 강화한 만큼 기대를 걸고 있다.
25일 나종천 강스템바이오텍 대표는 서울 영등포구 여의도 페어몬트 앰배서더 호텔에서 열린 미디어 콘퍼런스 데이에 직접 나서 개선된 퓨어스템-에이디주 임상 3상 시험 디자인과 주요 파이프라인 사업화 계획을 발표했다. 나 대표는 퓨어스템-에이디주 임상 성공을 이끌기 위한 기술로 셀랍(SELAF System)을 꼽았다. 셀랍은 선별된 초격차 줄기세포, 바이오의약품 대량생산, 약제 유효성 확보를 위한 동결제형 기술을 아우르는 줄기세포 최적화 플랫폼이다.
강스템바이오텍에 따르면 퓨어스템-에이디주는 1회 투여해 아토피 증상을 개선할 수 있도록 개발된 동종 제대혈(탯줄혈액) 줄기세포 치료제다. 2019년 10월 임상 3상 통계 분석에서 유의성을 확보하지 못해 임상시험 설계를 보완해 3상을 재추진하고 있으며, 이달 6일 시험계획을 승인받았다.
퓨어스템-에이디주는 임상 3상 첫 투여를 올해 7월 시작해 2022년 4분기 중 완료하는 것을 목표로 하고 있다. 2023년 2분기에 임상시험 보고서를 완성해 바로 품목허가 신청서를 제출한 후 2024년 1분기에는 허가를 획득해 상업화한다는 방침이다.
배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 이번에 재추진하는 임상 3상에서는 인력 보완을 통해 전문성을 강화하고, 임상시험용 의약품의 세포기능 유지, 환자 중심의 임상시험 디자인 도입을 통해 성공 가능성을 높였다고 밝혔다. 특히 퓨어스템-에이디주의 임상 대상자가 중등도 이상의 아토피 피부염 환자인 만큼 지난 임상에서는 구제 약물 및 병용 약물 투여에 대한 통제가 느슨했다는 점을 인정했다.
배 본부장은 "시험군과 위약군의 비율을 1:1에서 2:1로 바꿔 환자가 위약군에 배정될 확률을 50%에서 33%로 줄였고, 12주 평가 이후 위약을 투여받은 환자들도 시험약을 맞을 수 있게 했다"며 환자 조기 탈락을 최소화할 방안을 내놨다.
나 대표는 "퓨어스템-에이디주의 임상 3상 시험에서 유의성이 확보된 데이터를 끌어낼 것으로 확신하며 글로벌 바이오 제약 기업으로 우뚝 설 것을 약속드린다"며 "상업화에 성공할 경우 퓨어스템-에이디주는 세계 첫 아토피 피부염 줄기세포 치료제로서 퍼스트 포지션을 선점하게 된다"고 말했다.
이날 강스템바이오텍은 임상 2a상 단계의 류마티스 관절염 치료제 퓨어스템-알에이, 임상 1상 계획 제출 전 단계인 골관절염 치료제 퓨어스템-오에이 같은 주요 파이프라인의 개발 현황도 소개했다.
