한미약품 고인슐린증 치료제, 미국서 소아질환약 지정

[서울파이낸스 김현경 기자] 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)이 랩스 글루카곤 아날로그(Laps Glucagon Analog)를 희귀 소아질환 의약품(RPD, Rare Pediatric Disease)으로 지정했다고 26일 밝혔다. 

랩스 글루카곤 아날로그는 한미약품이 비만 및 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중인 후보물질이다. 현재 미국에서 비만 적응증으로 임상 1상 시험이 이뤄지고 있다. 

랩스 글루카곤 아날로그는 2018년엔 FDA로부터 희귀의약품으로 지정(ODD, Orphan Drug Designation)받았다. FDA는 제약사가 희귀질환 예방·치료 목적의 신약후보 물질을 원활하게 개발하고, 허가받을 수 있게 희귀질환 및 소아질환 의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 유럽의약품청(EMA)에서는 선천성 고인슐린증과 인슐린 자가면역 증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 저혈당을 지속해서 일으키는 희귀질환으로, 신생아 2만5000명∼5만명당 1명꼴로 발생한다. 현재까지 허가받은 치료제는 없다. 많은 신생아가 허가 외 범위(오프라벨·off-label) 처방으로 치료받고 있어 저혈당에 따른 뇌 손상 위험에 놓여 있다.

권세창 한미약품 대표이사는 "지속적 연구개발로 희귀질환으로 고통받는 유·소아를 비롯한 세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다"고 말했다.